GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 美 FDA 임상 1/2상 신청
월 1회 피하주사제형으로 개발 중

[서울경제TV=김민 인턴기자] GC녹십자와 한미약품은 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서를 미국 식품의약국에 신청했다고 1일 밝혔다.
LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’이다. 또한, 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”며, "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. /rlaalsmin423@sedaily.com
[ⓒ 서울경제TV(www.sentv.co.kr), 무단 전재 및 재배포 금지]
관련뉴스
- 尹부부, 구치소서 맞는 추석… "특식 없이 실외 운동 시간 제공"
- 이재명 대통령, 국정 지지율 53.5%…4주 만에 반등
- 산업장관, 방미 귀국…"한국 외환시장 민감성 상당한 공감대"
- 서울시, 취약 어르신 3만5000명에 추석 특식 제공
- 작년 추석연휴 휴게소서 1인 1만5000원 썼다
- OPEC+, 11월 소폭증산 합의…공급과잉 우려 완화
- 촉법소년 , 2년 간 2만명 넘어…"30% 가까이 늘어"
- 추석 차례상 비용 20~30만원대…"작년보다 1% 낮아"
- K-헤어케어 브랜드 트리셀, 美 코스트코 오프라인 매장 전격 런칭
- 올해 공항 내 속도위반 144건…전년比 2배 상승
주요뉴스
기획/취재
주간 TOP뉴스
- 1尹부부, 구치소서 맞는 추석… "특식 없이 실외 운동 시간 제공"
- 2이재명 대통령, 국정 지지율 53.5%…4주 만에 반등
- 3산업장관, 방미 귀국…"한국 외환시장 민감성 상당한 공감대"
- 4서울시, 취약 어르신 3만5000명에 추석 특식 제공
- 5작년 추석연휴 휴게소서 1인 1만5000원 썼다
- 6OPEC+, 11월 소폭증산 합의…공급과잉 우려 완화
- 7촉법소년 , 2년 간 2만명 넘어…"30% 가까이 늘어"
- 8추석 차례상 비용 20~30만원대…"작년보다 1% 낮아"
- 9K-헤어케어 브랜드 트리셀, 美 코스트코 오프라인 매장 전격 런칭
- 10올해 공항 내 속도위반 144건…전년比 2배 상승
댓글
(0)