한미약품·GC녹십자, 파브리병 신약 ‘LA-GLA’ 국내 임상 1/2상 승인
경제·산업
입력 2025-01-13 15:26:37
수정 2025-01-13 15:26:37
진민현 기자
0개
세계 최초 '월 1회 피하 투여 용법' 공동 개발 中
“기존 치료제 대비 신장기능·혈관병·말초신경장애 개선 효능 우수”

[서울경제TV=진민현 인턴기자] 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약의 글로벌 임상에 본격적으로 돌입한다.
한미약품과 GC녹십자는 지난 9일 한국 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’ 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인 받았다고 13일 밝혔다.
작년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2상 진입을 위한 IND 승인을 받은 데 이어, 이번 식약처 승인으로 다국가 임상 개발이 속도감 있게 추진된다. 임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.
현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있으며, 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다. 이를 바탕으로 작년 5월 미국 FDA으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.
한미약품은 내달 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 ‘WORLD Symposium 2025’에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 LA-GLA의 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이어서 기대를 모으고 있다.
한미약품과 GC녹십자 관계자는 “LA-GLA의 임상 1/2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정으로, 긍정적 결과를 기대한다”며 “앞으로의 연구를 통해 기존 효소대체요법의 한계를 극복하고, 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신 치료제를 완성하길 희망한다”고 말했다. /jinmh09@sedaily.com
[ⓒ 서울경제TV(www.sentv.co.kr), 무단 전재 및 재배포 금지]
관련뉴스
- 소상공인연합회, 이재명 대표 만나 소상공인 위기 대책 촉구
- 오데마 피게, '블루 뉘, 뉘아주 50' 세라믹 출시
- 곡성 태안사, 적인선사탑 국보 승격 산사음악회 개최
- ‘미디어 비평과 옴부즈만 콘텐츠 제작’ 교육생 모집
- 포스코청암상 시상식 개최…“과학부문 첫 여성 수상자 탄생”
- 삼성물산, 에스토니아 SMR 사업 협력…"유럽 원전시장 공략"
- 김재교 한미사이언스 대표 “창업주 뜻 이어 글로벌 빅파마로 도약”
- 美 백악관 "2일 트럼프 대통령 상호관세 발표…즉시 발효"
- 中企 2곳 중 1곳 “중국 이커머스 활용 또는 활용 예정”
- 벤츠 코리아, 정비 전문가 양성 프로그램 ‘AET’ 18기 참가자 모집
주요뉴스
오늘의 날씨
마포구 상암동℃
강수확률 %
기획/취재
주간 TOP뉴스
- 1보성군, 귀촌형 사업 ‘전남에서 살아보기’ 본격 추진
- 2진안군, 지방세·세외수입 체납액 정리 총력
- 3소상공인연합회, 이재명 대표 만나 소상공인 위기 대책 촉구
- 4오데마 피게, '블루 뉘, 뉘아주 50' 세라믹 출시
- 5전주시민협의위, 완주·전주 상생방안 107건 완주 측에 전달
- 6곡성 태안사, 적인선사탑 국보 승격 산사음악회 개최
- 7크라토스 “전국 남녀 30% 이상 AI 관상·운세 어플 경험”
- 8‘미디어 비평과 옴부즈만 콘텐츠 제작’ 교육생 모집
- 9남원, 문화산업진흥지구 지정 추진…광한루원·함파우 일대 전략평가 착수
- 10전북자치도, '김관영호' 도정혁신 시즌4 본격 가동…민생 아이디어 154건 발굴
댓글
(0)