셀리버리, 선천적 유전질환 치료용 ‘유전자교정 줄기세포치료법’ 개발 성공

셀리버리는 선천적 유전질환 치료를 위한 ‘유전자교정 줄기세포치료법’ 개발에 성공했다고 30일 밝혔다. 

셀리버리의 이번 치료법 개발은 산업통상자원부의 투자자연계형 기술개발사업 과제의 결과다. 셀리버리는 3년간 총 30억원의 연구개발비가 투입된 이번 국가 R&D 과제에서 ‘TSDT를 이용한 단백질소재 유전체 조절효소군 및 역분화 줄기세포 유도인자군의 개발 및 상용化’를 주제로 연구개발을 수행해왔다. 그 결과 지난 29일, 소재부품 최종평가위원회로부터 최종 성공판정을 받은 것이다.  

이번 과제를 통해 개발 완료한 3가지 신물질은 △세포투과성-유전체조절효소(iCP-Cre), △세포투과성-유전자가위(CP-Cas9), △세포투과성-역분화 줄기세포 유도인자군(6종의 iCP-RF) 등이다. 

신물질이 이용되는 방식은 다음과 같다. 유전질환 또는 유전자 이상으로 인한 불·난치성 질환을 앓는 환자의 체세포를 떼어내 ‘세포투과성- 역분화 줄기세포 유도인자군(6 iCP-RFs)’ 처리를 한다. 이를 통해 안전하고 효율적인 환자유래 유도만능 줄기세포 (iPS cell)를 만들고, 세포투과성-유전자가위(CP-Cas9)를 이용해 질병을 일으키는 타깃 유전자를 정상으로 교정한 ‘환자유래 유도만능줄기세포주’를 구축하는 것이다. 이렇게 구축된 환자유래 유도만능줄기세포주는 치료제 개발에 이용하거나 직접 환자에 투여하는 줄기세포 치료법에 이용된다. 회사 측은 “유전자 교정과 줄기세포 치료법을 융합하는 혁신적 유전체 및 세포운명 조절 단백질소재 신약물”이라고 강조했다. 

회사 관계자는 “현재 글로벌 제약사 2곳과 이 기술의 상용화 방법을 논의 중”이라며 “셀리버리에서 개발한 이 세포투과성-유전체교정·유전자가위와 세포투과성-역분화 줄기세포 유도인자군의 3건의 특허가 미국과 유럽에 동시 출원돼 등록심사 중”이라고 설명했다. 이어 “줄기세포 및 유전자치료 등 재생의료 관련 규제가 첨단재생의료·첨단바이오의약품법 (첨생법)으로 완화될 것으로 예상되는 요즘 추세에 맞물려 더욱 시너지 효과를 낼 것으로 기대된다”고 말했다. /이소연기자 wown93@sedaily.com