셀리버리·다케다, 운동실조증 신약 물질 뇌·심장 전송 입증 성공

[서울경제TV=이소연기자] 셀리버리는 다국적 제약사 다케다 측으로부터 양사가 공동개발한 운동실조증 신약 물질의 약동학·약력학(PK/PD) 분석결과를 전달받았다고 9일 밝혔다. 

제3의 위탁연구기관(CRO)에서 객관적으로 진행된 약력학(PD) 효능평가 결과, 심장의 생물학적 활성도가 단 1회 투여만으로 20%나 상승하는 결과가 도출됐다. 또한 약동학(PK) 효능평가 결과, 심장뿐만 아니라 뇌 조직 깊숙한 대뇌피질까지 신약 후보 물질이 전송된 것으로 확인됐다. 

셀리버리 측은 “자사의 TSDT 플랫폼에 의해 뇌 기능을 정상화하고 심장 기능을 되살릴 수 있는 신약 후보 물질이 전송됐다는 사실이 다케다 측 보고서에 명시돼 있다”고 설명했다. 양사는 이번 효능평가 결과가 향후 진행될 임상실험 설계에 많은 도움이 될 것으로 보고 있다. 

11차 화상회의에 참석한 다케다 공동개발 총책임자는 “원래 약물이 잘 들어가지 않는 장기인 심장과 뇌에서 전송 단백질이 충분히 검출됐고, 특히 뇌에서 1시간 내 검출되는 결과에 놀랐다”고 말했다. 

오는 8월부터는 일본과 미국에서 각각 뇌질병 동물모델(운동실조증)과 심장질병 동물모델(비대성 심근증) 치료효능 검증시험이 진행될 예정이다. 해당 검증시험은 셀리버리 내부에서 진행한 프로토콜 그대로 재현성만 검증한다. 

셀리버리 내부에서 진행한 결과에 따르면, 특정농도로 주 3회 정맥주사 시 30%의 몸무게 회복효과와 60% 생존율 상승 및 73%의 심박수 회복 효과를 보였다. 또한 심장 세포 섬유화억제 및 심장세포 괴사를 저해해 심장기능을 정상화시킴으로써 궁극적으로 생명보존 효과를 증명했다. 

셀리버리 측은 “이미 당사 연구진에 의해서 여러 번 증명된 심장 및 뇌 질병 동물모델에서의 치료 효능이 다케다에 의해서 최종 재증명되면 라이센싱 딜에 돌입할 것이 기대된다”고 전했다. 

회사 측은 또한 “현재 프리드리히 운동실조증(FRDA) 환자에게는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물 이외에 근본적인 치료제가 없는 상황”이라며 “환자에게 부족한 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법이며, 이를 위해 다케다와 현재 신약공동개발을 수행 중이며 현재까지 모든 단계에 성공하고 있다”고 강조했다.  /wown93@sedaily.com