진코어, 초소형 염기교정 유전자가위기술 개발

한국생명공학연구원 연구원창업기업 진코어는 초소형 염기교정 유전자가위기술 개발에 성공해 세계적 저널인 ‘네이처 케미컬 바이올로지(Nature Chemical Biology, IF 16.174)’ 판에 논문을 게재했다고 밝혔다.

진코어는 독자적인 유전자가위기술을 통애 유전자치료제 및 신품종 개발에 주력하고 있는 유전자가위기술 플렛폼 기업이다. 지난해 초소형 유전자가위기술인 ‘CRISPR-Cas12f GE’ 시스템을 개발해 세계적 저널인 ‘네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology, IF 54.908)에 게재하였으며, 현재 다양한 초소형 유전자가위기술을 이용한 바이러스, non-바이러스 기반의 유전자치료제를 개발하고 있다.

논문에 게재된 기술은 기존 전달이 불가능했던 뇌, 근육, 심장, 폐 등 다양한 조직으로 전달이 가능한 새로운 염기교정 유전자가위로 DNA의 절단 없이 염기교정이 가능한 기술을 유전자치료제로 사용가능성을 높였다는 것에 의의가 큰 것으로 알려져 있다.

특히 실제 동물모델에서 AAV바이러스를 통한 다양한 조직으로의 전달이 가능함과 원하는 조직에서 교정효율을 증명함으로써 기존의 유전자가위로 접근할 수 없었던 염기변이에 의한 유전질환을 치료할 수 있는 가능성을 입증했다.

이번 연구는 제1저자 김도연 박사, 정유희 박사 및 교신저자 김용삼 박사가 수행했고 중소벤처기업부, 농촌진흥청, 과학기술정보통신부, 생명연 주요사업 지원으로 수행됐다.

진코어 대표 김용삼 박사는 “최근 서울연구센터를 확장해 대규모 인력유치를 통한 초소형 유전자가위기술 기반의 유전자치료제를 개발 중으로 이번 연구성과는 치료가능한 유전질환을 확대할 수 있는 중요한 의미가 있다”라고 전했다.

이어 “유전자치료를 위한 다양한 유전자가위기술 중의 하나로 인류 발전에 기여할 수 있는 또 하나의 중요한 기술이 되기를 기대한다”고 덧붙였다.

한편 대표적인 크리스퍼 유전자가위인 ‘CRISPR-Cas9’ 기반기술은 유전자 크기가 크고 바이러스(AAV) 전달체를 이용한 체내 전달에 어려움이 있어 유전자치료제로서의 활용도가 극히 제한적이었다. 최근 전세계적으로 유전자가위기술을 활용한 치료제 개발이 적극적으로 이루어지고 있고 다국적제약사를 통한 임상이 시작되어 향후 유전자치료제 시장의 가파른 성장세가 예측되고 있다. /정의준 기자 firstay@sedaily.com