희귀·중증질환 치료제 100일 신속등재 추진…"실효성 확보가 관건"

건강·생활 입력 2025-12-10 15:40:14 수정 2025-12-10 15:40:14 이금숙 기자 0개

[서울경제TV=이금숙기자] 정부가 희귀·중증질환 치료제의 건강보험 등재 기간을 현행 평균 18개월에서 100일 이내로 단축하는 방안을 추진한다. 전문가들은 이번 약가 제도 개선 방안이 희귀·중증질환 환자들의 치료 접근성을 높이는 전환점이 될 수 있다고 평가하면서도 실효성 확보가 관건이라고 지적했다.

한국의학바이오기자협회는 9일 서울 종로구 서울대학교 암연구소 이건희홀에서 '국민의 생명과 안전을 지키는 나라: 새 정부 희귀·중증질환 보장 강화의 방향은?' 심포지엄을 개최했다.

김길원 의기협 회장(연합뉴스 의학전문기자)은 개회사에서 "희귀·중증질환 환자들은 치료 접근성의 한계로 신속한 치료를 받지 못하는 어려움을 지속적으로 겪고 있다"며 "정부의 약가 제도 개선 방안이 발표된 만큼 현장에서 체감되는 실질적 변화로 이어질 수 있도록 구체적인 전략을 모색하기 위해 이번 심포지엄을 마련했다"고 밝혔다.

◇한국 신약 등재 18개월…일본 3개월과 격차
현재 한국은 신약 허가 후 급여 등재까지 평균 18개월이 소요된다. 일본 3개월, 프랑스 15개월과 비교하면 상당히 긴 편이다.
박성민 의기협 대외협력·섭외이사(동아일보 기자)는 "신약이 나왔다 하더라도 쓰기까지 오래 걸리거나 경제적 부담이 높아 치료를 망설이는 것이 희귀질환 환자들의 현실"이라며 "해외 대비 보수적인 비용 효과성 평가 기준과 혁신 가치의 제한적 반영이 낮은 신약 접근성의 원인"이라고 분석했다.

이날 심포지엄에서는 희귀질환 환자들도 직접 목소리를 냈다. 김현주 한국저인산효소증 환우회 대표는 "승인된 치료제가 있지만 진단의 어려움, 비용의 장벽, 보험의 부재 등 현실적 이유로 많은 환자가 치료제에 접근하기 어렵다"며 "환자들이 병과 싸우기 전에 의료 시스템과 싸워야 하는 현실"이라고 호소했다.

정미경 한국폰히펠린다우증후군(VHL) 환우회 총무는 "치료제를 접한 환자들은 극적으로 개선되는 효과를 보지만 급여가 적용되지 않아 많은 환자가 치료제를 복용할 엄두를 내지 못한다"며 "환자들은 반복적인 수술을 받으며 장기와 신체를 절단하고 후유증을 겪고 있다"고 말했다.

◇정부 "100일 신속등재 구체화할 것"
김연숙 보건복지부 보험약제과장은 "환자단체와 전문가 의견을 수렴해 희귀·중증질환 치료제 등재 기간을 100일 이내까지 단축하는 안을 구체화해 나갈 예정"이라며 "점증적 비용 효과비(ICER) 임계값을 질병 위중도와 치료 성과에 따라 유연하게 적용해 등재가 지연되지 않도록 노력하겠다"고 밝혔다.

김 과장은 "기존 '허가-평가-협상 병행' 시범사업을 평가 분석해 보완점을 도출하고 희귀질환 치료제에 대해서는 임상적 유용성 중심으로 약가 평가 절차를 간소화하는 등 100일 신속등재가 가능하도록 환자단체, 국민건강보험공단 등 유관기관, 전문가들과 협의하며 구체화해 나가겠다"고 덧붙였다.

◇전문가 "환자 체감 변화로 이어져야"
정진향 한국희귀·난치성질환연합회 사무총장은 "이번 개선 방안은 환자 목소리가 정책에 반영되는 새로운 패러다임의 출발점"이라며 "추진 과정에서 일각의 이견에 흔들리지 않고 환자 중심이라는 본래 가치가 끝까지 지켜지길 바란다"고 강조했다.

서혜선 경희대 약학과·규제과학과 교수는 "희귀·중증질환 치료제는 근거가 충분하지 않더라도 선 사용 후 사후 평가하는 방식으로 접근성을 끌어올려야 한다"며 "ICER 임계값 역시 탄력적으로 적용할 필요가 있다"고 말했다.
조상희 화순전남대병원 임상시험센터장은 "급여 기준과 허가 사항에 따른 치료 차수 제한으로 글로벌 가이드라인에 부합하는 처방을 내리기 어려운 현실"이라며 "급여 우선순위 결정에 의료 전문가 의견을 적극 반영해 줄 것"을 요청했다.

/kslee@sedaily.com

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