코아스템, 루게릭병 줄기세포치료제 美 FDA Pre-IND 신청 완료

코아스템은 루게릭병 줄기세포 치료제인 ‘뉴로나타-알주’에 대한 미국 FDA Pre-IND 신청을 완료했다고 27일 밝혔다.

줄기세포 치료제 전문기업 코아스템은 FDA에 임상시험계획(IND)을 제출하기 위해 준비 중이다. 이를 위한 전 단계로 Pre-IND를 신청한 것이다. 회사 관계자는 “지난 24일 FDA에 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)치료제의 임상 전 규제기관 사전미팅을 신청했다”며 “이번 Pre-IND 신청에 따라 이르면 7월에 FDA와 만남을 가질 것”이라고 예상했다. 이어 “이번 Pre-IND 신청이 본격적인 미국 진출을 위한 첫 단계”라고 강조했다. 

뉴로나타-알주는 지난 2014년 식품의약품안전처로 부터 조건부 시판허가를 받은 제품이다. 국내에서는 임상2상까지 시험을 완료했다. 본래 계획대로라면 임상 3상은 오는 2022년에 완료 예정이었다. 하지만 국내에서의 보험등재가 여의치 않아 미국진출 계획을 앞당긴 것으로 보인다. 

뉴로나타-알주는 현재까지 약 250명이 넘는 환자에게 투여됐다. 이 가운데 약 55명은 뉴로나타-알주를 투여 받기 위해 해외에서 국내로 입국해 치료받은 환자다. 

회사 관계자는 “루게릭병 분야에서 세계적으로 권위있는 의사들이 환자치료를 위해 국내 입국을 유도하고 있다”며 “이로 인해 뉴로나타-알주의 효능을 국제적으로 인정받고 있는 상황”이라고 설명했다. 

한편, 코아스템은 지난해 8월 FDA로부터 뉴로나타-알주에 대해 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았다. FDA 희귀의약품 지정은 희귀 난치성 질병, 생명을 위협하는 질병에 한해 치료제 개발과 신약허가 절차가 신속하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 

회사 관계자는 “뉴로나타-알주는 이미 환자에게 투여를 마친 치료제”라며 “FDA에서는 임상 1~2상 시험이 간소화될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 이어 “관심을 보이는 글로벌 제약사들과도 기술이전에 대해 적극적으로 검토할 예정”이라고 덧붙였다. /이소연기자 wown93@sedaily.com