한미약품 고인슐린증 치료제, FDA ‘희귀 소아질환약’ 지정

[서울경제TV=정훈규기자] 한미약품은 비만 및 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발중인 ‘랩스 글루카곤 아날로그’(Laps Glucagon Analog)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀 소아질환 의약품’(RPD, Rare Pediatric Disease)으로 지정했다고 26일 밝혔다.

‘랩스 글루카곤 아날로그’는 2018년 FDA로부터 ODD(Orphan Drug Designation, 희귀의약품 지정)로 승인된데 이어 이번에 추가로 RPD로도 지정됨에 따라, 향후 한미약품의 혁신신약 후보물질이 FDA의 의약품 신속개발 특수 프로그램 적용을 받을 가능성이 높아졌다.

RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판허가를 받을 경우, 향후 사용할 수 있는 ‘우선심사권’(PRV, Priority Review Voucher)이 제공된다. 

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 저혈당을 지속해서 일으키는 희귀질환으로, 신생아 2만5,000명∼5만명당 1명꼴로 발생한다. 현재까지 허가받은 치료제는 없어, 많은 신생아가 ‘허가 외 범위’(오프라벨·off-label) 처방 등으로 치료받고 있어 저혈당에 따른 뇌 손상 위험에 놓여 있다.

권세창 한미약품 대표이사는 “지속적 연구개발로 희귀질환으로 고통받는 유·소아를 비롯한 전 세계 환자들의 삶의 질 제고에 기여하겠다”고 말했다. /cargo29@sedaily.com